近日，協(xié)會理事單位元禾控股已投企業(yè)—士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司（以下簡稱：士澤生物）聯(lián)合上海市東方醫(yī)院（同濟大學(xué)附屬東方醫(yī)院）劉中民團隊等順利完成 “臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥；ALS）”的全球首例患者入組。

本臨床研究項目是我國首個及迄今唯一正式獲批開展的iPSC衍生細胞藥治療漸凍癥的臨床研究，也是全球首例/首個異體通用型臨床級iPSC衍生神經(jīng)細胞再生治療漸凍癥的臨床研究。

此次獲批的國家級干細胞臨床研究備案項目，采用腰穿注射方式移植士澤生物異體通用型臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞全球孤兒藥，用于移植治療漸凍癥，對研究再生神經(jīng)細胞移植治療漸凍癥的安全性并分析對漸凍癥患者療效的影響具有重要的全球首創(chuàng)式臨床意義。

目前，士澤生物臨床級iPSC衍生細胞治療中重度帕金森病最長隨訪期已超過9個月以上，迄今無細胞療法相關(guān)不良事件出現(xiàn)，且多例患者開關(guān)期時間及MDS-UPDRS評分量表等關(guān)鍵療效指標(biāo)及多項非運動指標(biāo)均有顯著性改善趨勢。士澤生物已開展的人體臨床研究的積極結(jié)果，為后續(xù)進一步開展臨床試驗提供了重要的鋪墊和關(guān)鍵的驗證，該在研臨床項目已于近日順利通過國家衛(wèi)健委及現(xiàn)場核查專家組的臨床規(guī)范及GMP生產(chǎn)現(xiàn)場核查。

士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司

士澤生物于2021年在蘇州工業(yè)園區(qū)成立，是一家定位于為中重度帕金森病為代表的一系列尚無實質(zhì)臨床解決方案的重大或危重神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供規(guī)?；?、低成本的臨床級iPS衍生細胞藥治療方案的生物醫(yī)藥公司。公司自研設(shè)計并建立了底層技術(shù)平臺，覆蓋了iPSC重編程與建庫、基因編輯iPSC、iPSC分化為亞型特化的神經(jīng)細胞及臨床前疾病動物模型的構(gòu)建及評價等關(guān)鍵技術(shù)平臺，與多家知名研究機構(gòu)及頭部醫(yī)院開展技術(shù)研究及臨床開發(fā)合作，并承擔(dān)國家生物藥技術(shù)創(chuàng)新中心細胞療法重點攻關(guān)項目等。